Das Gen-Skalpell: Wie Man Den Code Des Lebens Knackt - Alternative Ansicht

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Video: Mutter in den Wehen merkt, dass der Arzt sich seltsam verhält, dann schaut sie auf seine Füße 2024, September
Anonim

Die neuesten Fortschritte in der Wissenschaft haben dem Menschen den Zugang zum Allerheiligsten eröffnet - zum "Code of Life" oder zur DNA, was nahezu unbegrenzte Möglichkeiten für die Umstrukturierung eines lebenden Organismus bietet. Sind wir bereit, ein solches Geschenk von Wissenschaftlern anzunehmen?

Wenn man einen kurzen Blick auf Anthony James 'Büro wirft, kann man leicht erraten, was er tut - alle Wände sind mit Bildern von Mücken bedeckt, und die Regale sind mit Büchern über diese Insekten ausgekleidet.

Über dem Desktop befindet sich ein Poster, das alle Entwicklungsstadien der Aedes aegypti-Mücke deutlich zeigt: das Schlüpfen der Larve aus dem Ei, ihre anschließende Verpuppung und Umwandlung in einen Erwachsenen. Die Größe des Bildes lässt selbst eingefleischte Fans von Thrillern über blutrünstige Rieseninsekten schaudern. Auf dem Nummernschild von Anthonys Auto steht auch stolz eine unverständliche Buchstabenkombination - AEDES.

"Seit drei Jahrzehnten bin ich buchstäblich von Mücken besessen", sagt Anthony James, Molekulargenetiker an der University of California in Irvine. Es gibt ungefähr 3,5 Tausend Arten von echten Mücken in der Natur, aber Anthony interessiert sich nur für die tödlichsten von ihnen. Eines der bemerkenswerten Beispiele ist die Anopheles gambiae-Mücke, ein Überträger einer Krankheit, an der jedes Jahr Hunderttausende Menschen sterben.

Biogeographen glauben, dass diese Mücken im 17. Jahrhundert auf Schiffen von Sklavenhändlern aus Afrika nach Amerika kamen und Gelbfieber mit sich brachten, das zu dieser Zeit Millionen Menschen in der Neuen Welt tötete. Heute sind diese Insekten auch Träger des Dengue-Fiebers geworden, das jedes Jahr etwa 400 Millionen Menschen mit Chikungunya-, West-Nil- und Zika-Viren infiziert. (Letzteres tobte 2015 in Brasilien und Puerto Rico, was zum Ausbruch einer Reihe von Erkrankungen des Nervensystems führte, darunter eine eher seltene Krankheit - Mikrozephalie: Kinder werden mit einem unverhältnismäßig kleinen Kopf und einem unterentwickelten Gehirn geboren.)

Mithilfe der CRISPR-Technologie hat Anthony das Genom des Individuums auf der rechten Seite so bearbeitet, dass die erwachsene Mücke die Parasiten nicht mehr verbreiten konnte. Fluoreszierende Proteinmarker bestätigen, dass die Operation erfolgreich war. Wenn nun die "bearbeiteten" Insekten in die natürliche Umgebung freigesetzt werden, ersetzen ihre Nachkommen nach und nach die üblichen Träger der Infektion. Die Angelegenheit hat jedoch noch keine praktischen Maßnahmen getroffen
Mithilfe der CRISPR-Technologie hat Anthony das Genom des Individuums auf der rechten Seite so bearbeitet, dass die erwachsene Mücke die Parasiten nicht mehr verbreiten konnte. Fluoreszierende Proteinmarker bestätigen, dass die Operation erfolgreich war. Wenn nun die "bearbeiteten" Insekten in die natürliche Umgebung freigesetzt werden, ersetzen ihre Nachkommen nach und nach die üblichen Träger der Infektion. Die Angelegenheit hat jedoch noch keine praktischen Maßnahmen getroffen

Mithilfe der CRISPR-Technologie hat Anthony das Genom des Individuums auf der rechten Seite so bearbeitet, dass die erwachsene Mücke die Parasiten nicht mehr verbreiten konnte. Fluoreszierende Proteinmarker bestätigen, dass die Operation erfolgreich war. Wenn nun die "bearbeiteten" Insekten in die natürliche Umgebung freigesetzt werden, ersetzen ihre Nachkommen nach und nach die üblichen Träger der Infektion. Die Angelegenheit hat jedoch noch keine praktischen Maßnahmen getroffen.

Mückenlarven aus dem Anthony James-Labor der University of California in Irvine zeigen, wie Malaria ein für alle Mal ausgerottet werden kann. Beide gehören zur Art Anopheles stephensi, dem Hauptvertriebshändler von Plasmodium malaria in asiatischen Städten
Mückenlarven aus dem Anthony James-Labor der University of California in Irvine zeigen, wie Malaria ein für alle Mal ausgerottet werden kann. Beide gehören zur Art Anopheles stephensi, dem Hauptvertriebshändler von Plasmodium malaria in asiatischen Städten

Mückenlarven aus dem Anthony James-Labor der University of California in Irvine zeigen, wie Malaria ein für alle Mal ausgerottet werden kann. Beide gehören zur Art Anopheles stephensi, dem Hauptvertriebshändler von Plasmodium malaria in asiatischen Städten.

Das Hauptziel von Anthonys Gruppe ist es, den Schlüssel zum Mückengenom zu finden und ihn so zu gestalten, dass sie keine gefährlichen Krankheiten verbreiten können. Bis vor kurzem war sein Team auf dem heiklen Weg der theoretischen Forschung praktisch allein. Mit dem Aufkommen einer neuen revolutionären Technologie änderte sich alles - CRISPR / Cas9: Anthonys Forschung fand endlich eine praktische Grundlage.

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CRISPR / Cas9 sind zwei Komponenten des bakteriellen Gensystems, die für die Immunität dieser winzigen Kreaturen verantwortlich sind. Die erste besteht aus kurzen palindromischen DNA-Wiederholungen (auf Englisch Cluster-regelmäßig verteilte kurze palindromische Wiederholungen oder abgekürzt CRISPR), die sich in regelmäßigen Gruppen befinden, zwischen denen sich Spacer befinden (wörtlich: "Separatoren").

Spacer repräsentieren in der Tat Abschnitte der Gene von Viren und fungieren als eine Art Kartenindex für genetische "Fingerabdrücke" dieser Hauptfeinde von Bakterien. Und Cas9 ist ein Protein, das unter Verwendung einer Leit-RNA - einer Kopie des einen oder anderen Spacers - die bereits im "Kartenindex" vorhandenen viralen DNA-Fragmente mit in der Zelle eingeschlossenen Fremdmolekülen vergleicht. Und wenn eine Übereinstimmung gefunden wird, schneidet es die DNA des Virus, das versucht, in die Zelle einzudringen, und macht es unmöglich, dass es sich vermehrt.

Es stellte sich heraus, dass Cas9 an jede Leit-RNA angepasst werden kann, was bedeutet, dass dieses Protein gezielt jede DNA-Sequenz schneiden kann, die ein Analogon dieser RNA ist. Wenn ein bestimmter Teil der DNA geschnitten wird, muss nur noch das erforderliche Gen in die Lücke eingefügt werden (oder Sie können nichts Neues einfügen, löschen Sie einfach das unnötige alte). Dann macht die Zelle selbst (und nicht nur die bakterielle!) Alles: Für sie ist die Beseitigung solcher Brüche eine Routinearbeit.

Genetiker haben die Waffen von Bakterien gegen Viren beherrscht und gelernt, die DNA jedes lebenden Organismus auf dem Planeten schnell und genau zu verändern, und der Mensch ist keine Ausnahme. Tatsächlich ist die CRISPR-Technologie ein Skalpell in den Händen eines Genetikers, schärfer und sicherer als das Stahlskalpell eines Chirurgen. Mit Hilfe einer neuen Methode der Gentechnik können Spezialisten einige genetische Erkrankungen korrigieren - Mutationen bearbeiten, die zu Muskeldystrophie, Mukoviszidose führen und sogar eine der Formen der Hepatitis besiegen. Kürzlich haben mehrere Gruppen von Wissenschaftlern versucht, mit einer neuen Methode die Gene des in die Chromosomen menschlicher Zellen eingebetteten Immunschwächevirus (HIV) zu "schneiden" - Lymphozyten. Es ist noch zu früh, um über ein neues Wundermittel gegen AIDS zu sprechen, aber laut vielen Experten wird es genau dank der CRISPR-Technologie gefunden.

Ein weiterer Bereich der aktiven Suche ist der Kampf gegen Schweineviren, weshalb es immer noch unmöglich ist, Organtransplantationen von Tieren auf Menschen in Betrieb zu nehmen. Sie versuchen, eine Anwendung der CRISPR-Technologie zum Schutz gefährdeter Arten zu finden. Sie begannen Experimente durchzuführen, um Gene aus der DNA von Kulturpflanzen zu entfernen, um Insektenschädlinge von ihnen abzuwehren. Wenn dies erreicht werden kann, wird die Menschheit nicht mehr vollständig auf giftige Pestizide angewiesen sein.

Keine der wissenschaftlichen Entdeckungen des letzten Jahrhunderts versprach so viele Vorteile - und warf auch nicht so viele ethische Fragen auf. Können beispielsweise Geschlechtszellen bearbeitet werden? Schließlich enthalten sie genetisches Material, das an die nächsten Generationen weitergegeben wird - Kinder, Enkel und Urenkel genetisch veränderter Individuen - und so weiter bis ins Unendliche. Es spielt keine Rolle, von welchen Absichten die Genetik in diesem Fall geleitet wird - ob der Wunsch, eine angeborene Krankheit zu korrigieren oder eine nützliche Eigenschaft zu verbessern -, aber wer wird es wagen, alle Folgen von Eingriffen in die Lebensgrundlagen vorherzusagen?

„Wenn sich jemand plötzlich traut, Keimzellen zu transformieren, sollte er dreimal überlegen“, erinnert sich Eric Lander, Direktor des Broad Institute of Cambridge, der vor nicht allzu langer Zeit das sensationelle Humangenomprojekt leitete. - Und bis dieser Draufgänger der Öffentlichkeit beweist, dass es gute Gründe für einen solchen Eingriff in die menschliche Natur gibt und die Gesellschaft seine Beweise nicht akzeptiert, kann von einer tiefgreifenden Veränderung des Genoms keine Rede sein. Wissenschaftler haben es jedoch noch nicht geschafft, Antworten auf viele ethische Fragen zu finden. Und ich weiß nicht, wer und wann sie geben kann."

Und Verzögerung ist in diesem Fall ähnlich wie der Tod im wahrsten Sinne des Wortes. So wird nach Prognosen der US-amerikanischen Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten bis zum Ende der wütenden Zika-Epidemie in Puerto Rico mehr als ein Viertel der 3,5 Millionen Einwohner der Insel Träger dieser Krankheit sein (basierend auf Modellen der Ausbreitung anderer Krankheitserreger), die von Mücken getragen werden). Dies bedeutet, dass Tausende schwangerer Frauen Gefahr laufen, ein todkrankes oder unrentables Kind zur Welt zu bringen.

Eine wirklich effektive Lösung für das Problem besteht derzeit darin, die gesamte Insel mit Insektiziden zu überfluten, die die Insektenvektoren zerstören. [Dies hat die UdSSR zu gegebener Zeit beim Bau des Wasserkraftwerks in Bratsk getan. - Russian Editorial Note (RRP).] Anthony James schlägt jedoch einen anderen Weg vor, um die Krankheit ein für alle Mal auszurotten. Dazu müssen Sie nur das Mückengenom mithilfe der CRISPR-Technologie bearbeiten.

Durch gezielte Bearbeitung des Genoms können Sie die "unveränderlichen" Vererbungsgesetze umgehen. In der Natur ist es so erwiesen, dass Eltern während der sexuellen Fortpflanzung jeweils eine Kopie der Gene an ihre Nachkommen weitergeben. Einige glückliche Gene haben jedoch ein "Geschenk" von der Evolution erhalten: Ihre Chancen, vererbt zu werden, übersteigen 50 Prozent. Es ist wahr, dass die Besitzer solcher Gene mit einem solchen Geschenk des Schicksals wahrscheinlich nicht zufrieden sind: In der Regel handelt es sich um Gene, die schwere Krankheiten tragen. Zumindest theoretisch können Wissenschaftler jetzt mithilfe der CRISPR-Technologie defekte Gene aus einem DNA-Strang herausschneiden. Ferner wird sich der veränderte Genotyp auf natürliche Weise (sexuell) in der Bevölkerung ausbreiten.

Ein Mitarbeiter des Shenzhen International Center for Regenerative Medicine, bevor er einen sterilen Raum betritt, in dem Hornhautzellen des Schweineauges für die Transplantation in Menschen modifiziert werden
Ein Mitarbeiter des Shenzhen International Center for Regenerative Medicine, bevor er einen sterilen Raum betritt, in dem Hornhautzellen des Schweineauges für die Transplantation in Menschen modifiziert werden

Ein Mitarbeiter des Shenzhen International Center for Regenerative Medicine, bevor er einen sterilen Raum betritt, in dem Hornhautzellen des Schweineauges für die Transplantation in Menschen modifiziert werden.

Long Haibin vom Guangzhou Institute of Pharmaceutical Research streichelt den Tiangu Beagle, einen von zwei Hunden, die aus Embryonen gezogen wurden und deren Genom so bearbeitet wurde, dass sich seine Muskelmasse verdoppelt. Solche Experimente ermöglichen es Wissenschaftlern, die Mechanismen der Muskeldystrophie beim Menschen besser zu verstehen
Long Haibin vom Guangzhou Institute of Pharmaceutical Research streichelt den Tiangu Beagle, einen von zwei Hunden, die aus Embryonen gezogen wurden und deren Genom so bearbeitet wurde, dass sich seine Muskelmasse verdoppelt. Solche Experimente ermöglichen es Wissenschaftlern, die Mechanismen der Muskeldystrophie beim Menschen besser zu verstehen

Long Haibin vom Guangzhou Institute of Pharmaceutical Research streichelt den Tiangu Beagle, einen von zwei Hunden, die aus Embryonen gezogen wurden und deren Genom so bearbeitet wurde, dass sich seine Muskelmasse verdoppelt. Solche Experimente ermöglichen es Wissenschaftlern, die Mechanismen der Muskeldystrophie beim Menschen besser zu verstehen.

Im Jahr 2015 veröffentlichte Anthony James einen Artikel in der Zeitschrift Proceedings der National Academy of Sciences, in dem er die Verwendung der CRISPR-Methode zur genetischen Veränderung der Malariamücke beschrieb. "Durch das Einfügen bestimmter Gene können Mücken die Erreger der tödlichen Krankheit nicht verbreiten", erklärt James. "Aber gleichzeitig wird sich nichts in ihrem Leben ändern."

„Ich habe jahrzehntelang in Ruhe gearbeitet, niemand wusste von mir. Jetzt klingelt mein Telefon “, fügt er hinzu und nickt mit dem Kopf zu dem Stapel Briefe, der auf seinem Schreibtisch gestapelt ist. Anthony ist sich jedoch bewusst, dass der Start einer künstlich erzeugten Mutation, die sich schnell in einer Population wilder Tiere ausbreiten soll, zu unvorhersehbaren Folgen und möglicherweise zu irreversiblen Veränderungen in der Natur führen kann. "Die Ausbreitung von Insekten mit einem im Labor bearbeiteten Genom in der natürlichen Umgebung ist sicherlich mit einem gewissen Risiko verbunden", sagt der Wissenschaftler. "Meiner Meinung nach ist Untätigkeit jedoch noch gefährlicher."

Genetiker haben vor mehr als 40 Jahren gelernt, bestimmte Nukleotidsequenzen aus dem Genom einiger Organismen zu entfernen und auf andere zu übertragen, um die Natur neuer Besitzer zu verändern. Molekularbiologen erwarteten die enormen Möglichkeiten, die die rekombinante DNA-Methode für sie verspricht - so heißt die neue Technologie. Die Begeisterung ließ jedoch nach, als sie erkannten, dass der Transfer von DNA zwischen verschiedenen Arten zur unkontrollierten Ausbreitung von Viren und anderen Krankheitserregern und anschließend zur Entstehung von Krankheiten führen kann, bei denen es keinen natürlichen Abwehrmechanismus gibt. Dies bedeutet, dass es keine vorgefertigten Impfstoffe für diese Krankheiten geben wird.

Die unvorhersehbare Zukunft erschreckte vor allem die Wissenschaftler selbst. 1975 diskutierten Molekularbiologen aus der ganzen Welt auf der Asilomar-Konferenz in Kalifornien die Risiken der Gentechnik und bildeten eine Arbeitsgruppe, um eine Reihe von Maßnahmen zur Verbesserung der Sicherheit bei Genomexperimenten zu entwickeln.

Es wurde schnell klar, dass ein akzeptables Sicherheitsniveau erreichbar war und die Fähigkeiten der neuen angewandten Wissenschaft die wildesten Erwartungen übertrafen. Die Gentechnik begann allmählich, das Leben von Millionen von Menschen zum Besseren zu verändern. Diabeteskranke erhielten eine stabile Insulinquelle: Wissenschaftler übertrugen Gene, die für die Insulinsynthese im menschlichen Körper verantwortlich sind, auf Bakterien, und riesige Kolonien genetisch veränderter Bakterien wurden zu echten Insulinfabriken.

Dank der genetischen Veränderung der Pflanzen entstanden neue ertragreiche Pflanzen, die gegen Herbizide und Insekten resistent waren - eine neue Runde der grünen Revolution begann.

Bevor die Embryonen in die Gebärmutter gelangen, wurde eine gründliche genetische Präimplantationsdiagnose (PID) durchgeführt - ein Test, mit dem Sie nur gesunde Embryonen auswählen können. Ilan Tur-Kasp, ein Arzt am Ohio Institute of Reproductive Genetics and Reproduction, der die Operation durchführte, schätzte, dass die PID dazu beitragen würde, die Kosten für die Behandlung von Mukoviszidose um 2,2 Milliarden USD pro Jahr zu senken
Bevor die Embryonen in die Gebärmutter gelangen, wurde eine gründliche genetische Präimplantationsdiagnose (PID) durchgeführt - ein Test, mit dem Sie nur gesunde Embryonen auswählen können. Ilan Tur-Kasp, ein Arzt am Ohio Institute of Reproductive Genetics and Reproduction, der die Operation durchführte, schätzte, dass die PID dazu beitragen würde, die Kosten für die Behandlung von Mukoviszidose um 2,2 Milliarden USD pro Jahr zu senken

Bevor die Embryonen in die Gebärmutter gelangen, wurde eine gründliche genetische Präimplantationsdiagnose (PID) durchgeführt - ein Test, mit dem Sie nur gesunde Embryonen auswählen können. Ilan Tur-Kasp, ein Arzt am Ohio Institute of Reproductive Genetics and Reproduction, der die Operation durchführte, schätzte, dass die PID dazu beitragen würde, die Kosten für die Behandlung von Mukoviszidose um 2,2 Milliarden USD pro Jahr zu senken.

Beide Eltern des 16 Monate alten Jack sind Träger desselben defekten Gens, was bedeutet, dass die Wahrscheinlichkeit, dass ihre Kinder Mukoviszidose erben, bei 25 Prozent liegt. Glücklicherweise ist Jack selbst nicht anfällig für diese Krankheit, aber im Laufe der Zeit kann er die Krankheit auch durch Vererbung übertragen
Beide Eltern des 16 Monate alten Jack sind Träger desselben defekten Gens, was bedeutet, dass die Wahrscheinlichkeit, dass ihre Kinder Mukoviszidose erben, bei 25 Prozent liegt. Glücklicherweise ist Jack selbst nicht anfällig für diese Krankheit, aber im Laufe der Zeit kann er die Krankheit auch durch Vererbung übertragen

Beide Eltern des 16 Monate alten Jack sind Träger desselben defekten Gens, was bedeutet, dass die Wahrscheinlichkeit, dass ihre Kinder Mukoviszidose erben, bei 25 Prozent liegt. Glücklicherweise ist Jack selbst nicht anfällig für diese Krankheit, aber im Laufe der Zeit kann er die Krankheit auch durch Vererbung übertragen.

Hat sich verbreitet und gentechnisch behandelt. Nur die Lebensmittelindustrie hat sich öffentlich gegen dieselben wissenschaftlichen Methoden gewehrt. Zahlreiche Studien, die zeigen, dass der Verzehr von Lebensmitteln aus gentechnisch veränderten Organismen (GVO) nicht gefährlicher ist als herkömmliche Lebensmittel, haben ebenfalls nicht geholfen. Die Hysterie um GVO bestätigt, dass die Menschen bereit sind, auch solche Lebensmittel aufzugeben, die von der wissenschaftlichen Gemeinschaft als sicher anerkannt wurden. [Und dies trotz der Tatsache, dass Unfälle im Zusammenhang mit dem Konsum "gesunder" Bio-Produkte registriert wurden und niemand unter der Verwendung gentechnisch veränderter Lebensmittel gelitten hat! Dank schlecht ausgebildeter Politiker, deren Aussagen sofort aufgegriffen und in den Medien verbreitet werden,gewöhnliche Menschen haben den gegenteiligen Eindruck. - KONTAKT]

Zu Beginn der Anwendung der Methode der rekombinanten DNA bezogen sich die Begriffe "transgen" und "genetisch verändert" auf Organismen, die durch Kombination der DNA eines modifizierten Organismus mit DNA-Fragmenten anderer Spezies erzeugt wurden. Vielleicht hilft die CRISPR-Technologie den Wissenschaftlern, den Laien zu überzeugen: In einigen Fällen ist Gentechnik nicht nur erforderlich, sondern auch erforderlich. Schließlich können Sie mit dieser Technologie das Genom einer bestimmten Art ohne Beteiligung fremder DNA verändern.

Ein markantes Beispiel dafür ist goldener Reis. Der einzige Unterschied zwischen dieser gentechnisch veränderten Reissorte und der ursprünglichen Art besteht darin, dass ihre Körner dank der Modifikation reich an Vitamin A sind. In Entwicklungsländern verlieren jedes Jahr bis zu eine halbe Million Kinder ihr Augenlicht aufgrund eines Mangels an Vitamin A, aber Anti-GVO-Aktivisten. blockierte immer noch sowohl die wissenschaftliche Forschung als auch die kommerzielle Produktion von goldenem Reis. Jetzt hat die Genetik die Taktik geändert und begonnen, die Eigenschaften von gewöhnlichem Reis mithilfe von CRISPR zu ändern, um das gleiche Ergebnis zu erzielen, indem die Gene der Pflanze bearbeitet werden. Und einer Gruppe von Wissenschaftlern unter der Leitung von Kaisia Gao von der Chinesischen Akademie der Wissenschaften gelang es, alle drei Kopien eines der Weizengene zu entfernen und eine Pflanzensorte hervorzubringen, die gegen eine gefährliche Pilzkrankheit resistent ist - Mehltau.

Seit Jahrtausenden durchsuchen Agronomen - natürlich unbewusst - die Gene von Vertretern der einen oder anderen Art und kreuzen verschiedene Sorten. Die CRISPR-Technologie ist in der Tat eine wirtschaftlichere Auswahlmethode - sehr genau und schnell. In einigen Ländern wurden die Unterschiede zwischen GVO-Sorten und Sorten, die mit CRISPR-Technologie gewonnen wurden, bereits von den Regulierungsbehörden offiziell bestätigt, wie dies auch von den Regierungen Deutschlands, Schwedens und Argentiniens getan wurde.

Neben den bevorstehenden Veränderungen in der Lebensmittelindustrie ist es schwierig, das Potenzial der CRISPR-Methode in der Medizin zu überschätzen. Die Technologie hat die Forschung in der Onkologie bereits erheblich vereinfacht - jetzt ist es für Wissenschaftler viel einfacher, experimentelle Klone von Krebszellen im Labor zu erstellen und verschiedene Medikamente darauf zu testen, um die wirksamsten im Kampf gegen einen sich entwickelnden Tumor zu identifizieren.

Ärzte werden in Kürze die CRISPR-Methode testen, um bestimmte Krankheiten direkt zu behandeln. Beispielsweise können Stammzellen von Menschen, die an Hämophilie leiden, außerhalb des Körpers des Patienten bearbeitet werden, um die mutierten Gene zu korrigieren, die die Krankheit verursachen.

Die neuen gesunden Zellen müssen dann wieder in den Blutkreislauf des Patienten injiziert werden.

Weitere erstaunliche wissenschaftliche Durchbrüche erwarten uns in den nächsten Jahren. In den Vereinigten Staaten sind beispielsweise etwa 120.000 Menschen für Organtransplantationen registriert, und diese Linie wächst nur. Tausende Menschen sterben, ohne auf die Rettungsaktion zu warten. (Und dies ohne Berücksichtigung der Hunderttausenden von Menschen, die aus verschiedenen medizinischen Gründen nicht einmal auf die Liste der Organtransplantationen kommen können!) Seit vielen Jahren versuchen Wissenschaftler, das Problem zu lösen - auch durch den Einsatz tierischer Organe. Schweine gehören zu den Kandidaten für eine Spende, aber ihre DNA enthält endogene Schweine-Retroviren (PERVs), ähnlich wie HIV und möglicherweise in der Lage, menschliche Zellen zu infizieren. Keine staatliche Aufsichtsbehörde wird unter keinen Umständen die Transplantation infizierter Organe zulassen, und bis vor kurzem ist es niemandem gelungen, Retroviren aus Schweinezellen vollständig zu eliminieren.[Schweineorgane werden als potenzielle Transplantate verwendet, weil sie von vergleichbarer Größe wie Menschen sind und leichter aufzuziehen sind als Schimpansen und Gorillas (ganz zu schweigen von ethischen Bedenken), und nicht, weil sie dem Menschen genetisch näher sind als Affen. - WEITER.] Es ist zu hoffen, dass die Bearbeitung des Schweinegenoms mit CRISPR es Genetikern ermöglicht, Transplantationen für Menschen bereitzustellen.

Eine Gruppe unter der Leitung von George Church, Professor an der Harvard Medical School und am Massachusetts Institute of Technology, hat es bereits geschafft, alle 62 Gene von PERV-Viren aus der DNA einer Schweinenierenzelle herauszuschneiden - eine komplexe Operation, bei der erstmals mehrere Genomregionen gleichzeitig bearbeitet wurden. Wenn die modifizierten Zellen im Labor mit menschlichen Zellen gemischt wurden, wurde keine der menschlichen Zellen infiziert. Dieselben Spezialisten konnten andere Arten von Schweinezellen erfolgreich bearbeiten und 20 Gene entfernen, die die Abstoßung von Fremdgeweben durch das menschliche Immunsystem verursachen. Dies ist ein weiterer wichtiger Bestandteil einer erfolgreichen Organtransplantation von Tieren beim Menschen.

George ist nun damit beschäftigt, modifizierte Zellen zu klonen, um daraus vollwertige Schweineembryonen zu züchten. In ein oder zwei Jahren wird er voraussichtlich mit Experimenten an Primaten beginnen. Wenn die Organe nach Testtransplantationen ohne Unterbrechung zu funktionieren beginnen und keine Abstoßung auftritt, können in der nächsten Phase Experimente unter Beteiligung von Freiwilligen durchgeführt werden. Nach den optimistischen Prognosen der Kirche werden solche menschlichen Operationen in anderthalb Jahren Realität, da die Alternative zum Risiko für viele Patienten der unvermeidliche Tod ist.

Während seiner wissenschaftlichen Karriere suchte George nach einer Möglichkeit, Menschen zu helfen, denen aufgrund ihrer geringen Erfolgsquote von Ärzten die Transplantation verweigert wurde. "Die Organtransplantationsentscheidung ist eine der schwierigsten für Ärzte", erklärt er. - Es ist notwendig, viele Faktoren zu berücksichtigen: das Vorhandensein von Infektionskrankheiten, Alkoholmissbrauch und im Allgemeinen alles, was mit einem potenziellen Empfänger „falsch“ist. Die Ablehnung wird normalerweise durch die Worte gestützt, dass die Transplantation dem Patienten keinen signifikanten Nutzen bringt. Aber das ist grundsätzlich falsch: Natürlich gibt die Transplantation jedem Menschen eine zweite Chance! Sie müssen nur eine ausreichende Anzahl von Spenderorganen bereitstellen!"

Ein weiteres ungepflügtes Gebiet für die CRISPR-Technologie ist die Wiederherstellung von Populationen gefährdeter Arten. Zum Beispiel gehen die Vogelpopulationen auf den Hawaii-Inseln rapide zurück - alles ist schuld an einer speziellen Art von Malaria-Plasmodium, die Vögel befällt. Bis zum Beginn des 19. Jahrhunderts brachten Walfängerschiffe Mücken auf die Inseln, die einheimischen Vögel waren nie auf Krankheiten gestoßen, die von Dipteren übertragen wurden, und hatten keine Zeit, Immunität gegen sie zu entwickeln. Nur 42 endemische hawaiianische Arten haben bis heute überlebt, und drei Viertel von ihnen sind bereits gefährdet. Der amerikanischen Organisation zur Erhaltung der Vögel gelang es, Hawaii den Status "Welthauptstadt gefährdeter Vogelarten" zuzuweisen. Wenn die Vogelmalaria nicht durch die Bearbeitung des Mückengenoms gestoppt wird, verlieren die Inseln wahrscheinlich alle ihre eigenen Arten.

Der Darm dieser Mücke aus Anthony James 'Labor ist mit dem Blut einer Kuh gefüllt. Solche Insekten sind in der Lage, Zika-Virus und Dengue-Fieber zu übertragen, aber ihr Genom kann mithilfe der CRISPR-Technologie so verändert werden, dass die Nachkommen der veränderten Individuen steril sind
Der Darm dieser Mücke aus Anthony James 'Labor ist mit dem Blut einer Kuh gefüllt. Solche Insekten sind in der Lage, Zika-Virus und Dengue-Fieber zu übertragen, aber ihr Genom kann mithilfe der CRISPR-Technologie so verändert werden, dass die Nachkommen der veränderten Individuen steril sind

Der Darm dieser Mücke aus Anthony James 'Labor ist mit dem Blut einer Kuh gefüllt. Solche Insekten sind in der Lage, Zika-Virus und Dengue-Fieber zu übertragen, aber ihr Genom kann mithilfe der CRISPR-Technologie so verändert werden, dass die Nachkommen der veränderten Individuen steril sind.

Jack Newman, ehemaliger Chefwissenschaftler bei Amyris, der Pionierarbeit für synthetisches Artemisinin geleistet hat, das einzige wirksame Medikament zur Behandlung von Malaria beim Menschen, konzentriert sich jetzt auf die Bekämpfung von durch Mücken übertragenen Vogelkrankheiten. Die einzige relativ wirksame Methode zum Schutz von Vögeln ist heute die vollständige Eliminierung von Vektoren, bei der toxische Mittel über ein großes Gebiet gesprüht werden müssen. Relativ - denn selbst mit diesem Ansatz ist der Erfolg überhaupt nicht garantiert. "Damit eine Mücke sterben kann, muss das Insektizid sie direkt treffen", erklärt Newman. Aber Blutsauger verbringen den größten Teil ihres Lebens damit, sich in den Kronen von Bäumen und in Vertiefungen von Felsen oder zwischen Steinen zu verstecken. Um den Großteil der Mückenpopulation zu vergiften, müssen alle hawaiianischen Inseln mit Chemikalien überflutet werden. Wenn wir dem Weg folgen, das Genom zu verändern und die Mücken zu sterilisieren, können die Vögel gerettet werden, ohne ihren Lebensraum zu zerstören. "Gentechnik ist eine unglaublich genaue Lösung für verschiedene Probleme in Hawaii", sagt Jack. „Vogelmalaria zerstört ständig das Ökosystem der Inseln, aber wir haben die Möglichkeit, es zu stoppen. Lehnen wir uns einfach zurück und beobachten, wie die Natur vor unseren Augen stirbt?"

Zwar freuen sich nicht alle über den raschen Fortschritt. Zum Beispiel warnte der US-amerikanische Direktor des Nationalen Geheimdienstes, James Klepper, im Februar 2016 in seiner jährlichen Rede vor dem Senat, dass gentechnische Technologien wie CRISPR zur Herstellung von Massenvernichtungswaffen eingesetzt werden könnten. Die wissenschaftliche Gemeinschaft wies jedoch sofort auf die Grundlosigkeit solcher Aussagen hin und erkannte sie als zu radikal an. Terroristen haben viel einfachere und billigere Möglichkeiten, Zivilisten anzugreifen, als landwirtschaftliche Felder mit einer neuen Krankheit zu infizieren oder ein tödliches Virus zu entwickeln.

Natürlich sollte man den möglichen Schaden vom Einsatz neuer Gentechnologien nicht vollständig ausschließen. "Was können die Folgen eines rücksichtslosen Umgangs mit dem Genom sein?" - fragt Jennifer Doudna, Professorin für Chemie und Molekularbiologie an der University of California (Berkeley).

Im Jahr 2012 beantwortete Jennifer zusammen mit ihrer Kollegin Emmanuelle Charpentier vom Institut für Infektionsbiologie in Berlin (einem der Max-Planck-Forschungsinstitute) erstmals die CRISPR-Technologie für die DNA-Bearbeitung und beantwortete diese Frage: „Ich glaube, wir wissen nicht genug darüber das menschliche Genom und das Genom anderer Tiere, aber die Menschen werden diese Technologie weiterhin nutzen - egal wie gut sie untersucht wird."

Je schneller sich die Wissenschaft entwickelt, desto erschreckender erscheinen die technologischen Bedrohungen für die Menschheit. Die Biologie wird einfacher und zugänglicher, und bald kann jeder mit einem CRISPR-Kit für zu Hause experimentieren - wie Funkamateure, die zu Hause alle Arten von Empfängern und Sendern sammeln. Die Besorgnis darüber, was Hobbyisten in Heimlabors tun können, wenn sie ein Werkzeug zur Änderung der grundlegenden Grundlagen der Tier- und Pflanzengenetik in die Hände bekommen, ist also berechtigt.

Dabei sollten die erstaunlichen Möglichkeiten der Gentechnik nicht fehlen. Wenn zum Beispiel die Menschheit Malaria und andere von Blutsaugern übertragene Krankheiten für immer loswerden kann, wird dies zweifellos zu einer der größten Errungenschaften der modernen Wissenschaft. Und obwohl es noch zu früh ist, über die Verwendung der CRISPR-Technologie zur Bearbeitung menschlicher Embryonen zu sprechen, gibt es andere Möglichkeiten, das Genom von Keimzellen zu transformieren, die Krankheiten heilen können, ohne die DNA künftiger Generationen zu beeinträchtigen.

Zum Beispiel fehlen Kindern mit Tay-Sachs-Krankheit die Enzyme, die für den Abbau von Gangliosiden notwendig sind, Fettsäuren, die sich in den Nervenzellen des Gehirns ansammeln, was zum Tod dieser Zellen und infolgedessen zur Hemmung der geistigen und körperlichen Entwicklung und dann zu früh führt Tod eines Kindes. Die Krankheit ist äußerst selten und nur in Fällen, in denen beide Elternteile eine fehlerhafte Kopie desselben Gens an ihre Kinder weitergeben (was typisch für geschlossene menschliche Gruppen mit eng verwandter Kreuzung ist). Mit der CRISPR-Technologie können Sie das genetische Material eines Elternteils korrigieren - zum Beispiel das Sperma des Vaters - und das Kind wird wahrscheinlich nicht beide fehlerhaften Kopien gleichzeitig erben.

In Zukunft kann eine solche Gentherapie Leben retten und die Wahrscheinlichkeit von Krankheiten verringern. Ein ähnlicher Effekt kann bereits erzielt werden - bei künstlicher Befruchtung: Die Wahl eines Embryos ohne fehlerhafte Genkopie stellt sicher, dass das Neugeborene die Krankheit nicht an seine Nachkommen erbt.

„Gentransfertechnologie und CRISPR bieten uns eine Fülle von Möglichkeiten, von denen niemand zuvor hätte träumen können“, fasst Hank Greeley, Direktor des Zentrums für Recht und Biowissenschaften an der Stanford Medical School, zusammen. - Mit ihrer Hilfe können wir viel Gutes tun. Es ist jedoch wichtig zu erkennen, dass wir die Macht einer völlig anderen Ordnung erlangt haben, und es ist notwendig sicherzustellen, dass wir sie mit Bedacht einsetzen. Bisher sind wir nicht bereit, diese Verantwortung zu übernehmen, aber es sollte kein Tag verloren gehen - es gibt viel zu tun, um uns in Zukunft ein friedliches Leben zu garantieren. “

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