Genetiker aus den USA haben eine weitere Anwendung für den CRISPR-Genomeditor gefunden, mit der Mutationen aus Stammzellen von Menschen mit Netzhautdegeneration entfernt werden.
Amerikanische Genetiker behaupten, sie hätten Experimente erfolgreich abgeschlossen, bei denen sie Mutationen in Genen, die Netzhautdegeneration und Blindheit verursachen, mithilfe neu programmierter Stammzellen und des CRISPR-Genomeditors "repariert" haben, wie in einem in Scientific Reports veröffentlichten Artikel beschrieben.
„Unser Ziel ist es, eine Methodik für den personalisierten Kampf gegen Augenkrankheiten zu entwickeln. Wir haben noch viel zu tun, aber wir glauben, dass wir CRISPR als erster an die Behandlung angeborener Krankheiten anpassen können. In dieser Arbeit haben wir gezeigt, dass dies im Prinzip erreicht werden kann “, sagte Stephen Tsang von der Columbia University in New York, USA.
Tsang und seine Kollegen arbeiten seit mehreren Jahren an einer Gentherapie zur Behandlung von Retinitis pigmentosa, einer Erbkrankheit, die zur Zerstörung der Netzhaut, zum Tod lichtempfindlicher Zellen und zur Erblindung führt.
Eine der häufigsten Formen der Retinitis, von der bis zu 90% der Träger dieser Krankheit betroffen sind, wird durch eine einzelne Mutation im RGPR-Gen verursacht, bei der ein "Tippfehler" nur ein "Buchstabe" -Nukleotid vorliegt.
Tsang und seine Kollegen schlagen vor, diese Art von Retinitis zu bekämpfen, indem sie Stammzellen züchten, die falsche Version von RGPR ersetzen und sie in Netzhautkegel und -stäbchen verwandeln, die dann in das Auge des Patienten eingeführt werden und beschädigte lichtempfindliche Zellen ersetzen.
Die Autoren des Artikels konnten den ersten Schritt in dieser Therapie durchführen - sie ersetzten erfolgreich das beschädigte RGPR-Gen, ohne andere Gene, die dieses DNA-Fragment umgeben, zu schädigen, und indem sie eine Kultur ähnlicher Stammzellen züchteten. Dies war ziemlich schwierig, da RGPR viele sich wiederholende Fragmente enthält, die in anderen Regionen des Genoms vorhanden sind und auf die CRISPR fälschlicherweise reagieren kann.
Obwohl Wissenschaftler nicht versucht haben, sie in Zapfen, Stäbchen und andere Zellen der Netzhaut umzuwandeln, sagen sie, dass es recht einfach ist, dies mit den entsprechenden Hormonen und Signalmolekülen zu tun. In naher Zukunft werden sie versuchen, dies zu tun und dann Zellen in die Augen von Tieren zu transplantieren, die an dieser Form der Retinitis leiden, und auch prüfen, ob CRISPR / Cas9 zur Reparatur anderer Mutationen verwendet werden kann, die eine Netzhautdegeneration verursachen.
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