Der berüchtigte CRISPR-Cas9-Editor ist zu einem echten Durchbruch in der Genetik geworden. Mit seiner Hilfe wurden viele Entdeckungen gemacht. Er legte auch den Grundstein für ein Phänomen wie "Gentherapie". Eine Gruppe von Ärzten der University of California in San Francisco plant jedoch in Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern der University of California in Berkeley, den CRISPR-Editor als Instrument zur "genomischen Chirurgie" zu verwenden, um Menschen von seltenen genetischen Krankheiten zu heilen.
Tatsache ist, dass verschiedene genetische Defekte sehr selten sein können und nicht so viele Menschen an ihnen erkranken. Dies bedeutet, dass es leider nicht rentabel ist, Medikamente zur Behandlung dieser Pathologien zu entwickeln. Natürlich wurden die Entwicklungen in diesem Bereich nicht vollständig gestoppt, aber aufgrund fehlender Finanzmittel werden sie „langsamer als wir möchten“. Und hier bietet sich ein Genom-Editor an.
Wissenschaftler arbeiten jetzt mit Zellen, die von Krankheiten wie vitelimorpher Dystrophie und Charcot-Marie-Tooth-Krankheit betroffen sind. Die erste ist eine Störung des visuellen Systems, die zu einem allmählichen Verlust des Sehvermögens führt, und die zweite ist durch Muskelatrophie der Gliedmaßen, Neuropathie und eine Reihe anderer Symptome gekennzeichnet. Die Autoren haben diese Krankheiten jedoch nicht aus diesem Grund ausgewählt, sondern weil sie eher „leichte Ziele“sind, da sie durch Substitutionen einzelner Nukleotide in einem Gen verursacht werden. Daher ist es ziemlich einfach, Behandlungen zu entwickeln. Jetzt arbeiten Wissenschaftler an verschiedenen Optionen für die "genomische Chirurgie". Wenn ihre Experimente erfolgreich sind, können wir mit der Entwicklung von Behandlungsmethoden und schwereren Krankheiten rechnen.
Vladimir Kuznetsov
