Wissenschaftler haben lebende Tiere mit dem CRISPR-Genom-Editing-System von HIV geheilt. In einer neuen Studie, die diese Woche veröffentlicht wurde, haben US-Wissenschaftler gezeigt, dass sie HIV-DNA vollständig aus menschlichen Zellen entfernen können, die in Mäuse implantiert wurden.
Wissenschaftler haben das Virus bei Tieren zum ersten Mal vollständig ausgerottet und sind bereits auf dem Weg zu einer klinischen Studie am Menschen. Das Interessanteste ist, dass eine Studie an der School of Medicine durchgeführt wurde. Lewis Katz von der Temple University und der University of Pittsburgh schloss ein "humanisiertes" Modell ein, bei dem menschliche Immunzellen in Mäuse transplantiert und mit dem Virus infiziert wurden. Die neue Arbeit unter der Leitung von Dr. Wenhui Hu baut auf früheren Forschungen desselben Teams auf, bei denen es gelungen ist, HIV-1 aus dem Genom der meisten Gewebe zu entfernen. Jetzt ist es ihnen gelungen, das Virus aus allen Geweben zu entfernen.
"Unsere neue Studie ist umfassender", sagte Dr. Hu. „Wir haben unsere früheren Arbeiten validiert und die Effizienz der Geneditierung verbessert. Wir haben auch bewiesen, dass unsere Strategie in zwei weiteren Modellen wirksam ist, von denen eines eine akute Infektion in Mauszellen und das andere eine chronische oder latente Infektion in menschlichen Zellen ist “, fügte der Wissenschaftler hinzu. Das Team testete 3 Gruppen von Mäusen. Die erste Gruppe war mit HIV-1 und die zweite mit EcoHIV (Mausäquivalent von HIV-1-Mensch) infiziert. Eine dritte Gruppe von Mäusen wurde mit menschlichen T-Zellen belastet, die mit HIV-1 infiziert waren. In der ersten Gruppe konnten Wissenschaftler HIV-1 genetisch inaktivieren und die Expression von RNA-Virusgenen um 95% reduzieren, was frühere Ergebnisse bestätigte. Die zweite Gruppe hatte ein zusätzliches Problem: Das Virus verbreitete sich aktiv und vermehrte sich."Während einer akuten Infektion breitet sich HIV aktiv aus", erklärte Dr. Khalili. "Bei Mäusen, die mit EcoHIV infiziert waren, konnten wir die Fähigkeiten der CRISPR / Cas9-Technologie untersuchen, um die Virusreplikation zu blockieren und möglicherweise eine systemische Infektion zu verhindern." Die CRISPR / Cas9-Technologie verwendet Tags, die den Ort der Mutation identifizieren, und ein Enzym, das wie eine winzige Schere wirkt und die DNA an einem genauen Ort schneidet, sodass kleine Teile des Gens entfernt werden können. Wissenschaftler haben 96% EcoHIV bei Mäusen eliminiert. Zum ersten Mal gelang es ihnen, HIV-1 mit dem CRISPR / Cas9-System zu zerstören.die den Ort der Mutation identifizieren, und ein Enzym, das wie eine winzige Schere wirkt und DNA an einem genauen Ort schneidet, wodurch kleine Teile des Gens entfernt werden können. Wissenschaftler haben 96% EcoHIV bei Mäusen eliminiert. Zum ersten Mal gelang es ihnen, HIV-1 mit dem CRISPR / Cas9-System zu zerstören.die den Ort der Mutation identifizieren, und ein Enzym, das wie eine winzige Schere wirkt und die DNA an einem genauen Ort schneidet, wodurch kleine Teile des Gens entfernt werden können. Wissenschaftler haben 96% EcoHIV bei Mäusen eliminiert. Zum ersten Mal gelang es ihnen, HIV-1 mit dem CRISPR / Cas9-System zu zerstören.
Schließlich kommen sie zu einem dritten Tiermodell: humanisierte Mäuse, die mit menschlichen Immunzellen geimpft sind, einschließlich T-Zellen, die HIV beherbergen können. "Diese Tiere tragen latentes HIV im menschlichen T-Zell-Genom, wo das Virus lauern kann", erklärte Dr. Hu. Nach einer einzigen Behandlung mit dem CRISPR / Cas9-Genomeditiersystem konnten die Wissenschaftler Virusfragmente vollständig aus latent infizierten menschlichen Zellen entfernen, die in Mausgeweben und -organen eingebettet waren. Die neue Studie ist ein weiterer Schritt zur Heilung der HIV-Infektion. "Als nächstes werden wir diese Studie an Primaten wiederholen - ein geeigneteres Tiermodell." "Unser oberstes Ziel ist eine klinische Prüfung dieser Methode beim Menschen", sagte Dr. Khalili. Derzeit ist es nur möglich, die Entwicklung der Krankheit zu unterdrücken, aber nicht zu heilen. Klinische Studien mit der neuesten Methode beim Menschen können in einigen Jahren beginnen.
