Forscher haben einen wichtigen Durchbruch im Kampf gegen Alzheimer angekündigt, nachdem sie das wichtigste für die Krankheit verantwortliche Gen neutralisiert hatten.
Ein Team von Wissenschaftlern aus Kalifornien identifizierte erfolgreich ein Protein, das mit dem ApoE4-Gen assoziiert ist, das mit einem hohen Krankheitsrisiko assoziiert ist, und gelang es dann, seine schädlichen Auswirkungen auf menschliche neuronale Zellen zu verhindern.
Die Studie mag die Tür zu einem neuen Medikament öffnen, das die Krankheit stoppen kann, aber Wissenschaftler haben zur Vorsicht geraten, da ihre Verbindung bisher nur in Zellkulturen im Labor getestet wurde.
Eine Kopie des ApoE4-Gens verdoppelt mehr als die Wahrscheinlichkeit, dass eine Person an Alzheimer erkrankt, während zwei Kopien das Risiko um das 12-fache erhöhen. Frühere Untersuchungen haben gezeigt, dass etwa jeder vierte Mensch dieses Gen trägt.
In menschlichen Neuronen kann das vom apoE4-Gen produzierte Protein nicht richtig funktionieren und wird in Zellen in krankheitsverursachende Fragmente zerlegt. Dies führt zu mehreren Problemen, die häufig bei Alzheimer auftreten und 7,1 Prozent der Briten über 65 betreffen, einschließlich der Anreicherung von Protein-Tau und Amyloid-Peptiden.
Ein Forscherteam des Gladstone-Instituts wollte herausfinden, ob das Vorhandensein des Proteins den Zellschaden verursacht.
Mithilfe der Stammzellentechnologie schufen die Wissenschaftler aus Alzheimer-Patienten Hautzellneuronen mit zwei Kopien des ApoE4-Gens.
Durch den Vergleich der gezüchteten Zellen mit denen, die das APOE-Protein nicht produzierten, kamen sie zu dem Schluss, dass das bloße Vorhandensein des ApoE4-Proteins eine Schädigung des Gehirns verursachte. Anschließend verwendeten sie einen genetischen Strukturkorrektor, der die Anzeichen von Alzheimer beseitigte.
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Forscher arbeiten jetzt mit der Pharmaindustrie zusammen, um die verwendeten Verbindungen zu verbessern, damit sie an lebenden Menschen getestet werden können.
Die Bedeutung des Experiments ist besonders groß, da es an menschlichen Zellen durchgeführt wurde.
Viele zuvor entwickelte Medikamente haben bei Mäusen gut funktioniert, aber bisher sind alle in klinischen Studien gescheitert. Ein Problem in diesem Bereich ist, wie gut diese Mausmodelle tatsächlich menschliche Krankheiten imitieren.
Daher experimentierten die Forscher direkt mit menschlichen Gehirnzellen, weil sie feststellten, dass das Vorhandensein des ApoE4-Gens die Amyloidproteinproduktion im Gehirn der Maus nicht verändert.
Führende britische Wissenschaftler sagten letzten Monat voraus, dass Alzheimer-Patienten in den nächsten Jahrzehnten ohne verheerende Symptome mit der Krankheit leben könnten.
Die Studie wurde in der Zeitschrift Nature Medicine veröffentlicht.
Anton Komarov
