In dem am 29. November veröffentlichten Bericht der Prüfungskammer über die Zukunft des Krankenversicherungssystems wurde zunächst auf die vorgeschlagenen Beschränkungen der Tätigkeit frei praktizierender Ärzte hingewiesen. Ein weiterer wichtiger Punkt blieb jedoch unbemerkt. Wir sprechen über die „Kosten einiger neuer Behandlungen“, insbesondere in der Onkologie, wie auf Seite 26 des Materials angegeben, und ihre mögliche Belastung für unser Gesundheitssystem.
Die Gentherapie bei Krebs wird als spezifisches Beispiel für ein kostspieliges Verfahren angeführt. Es geht darum, bestimmte Gene in unseren Zellen zu verändern, um Krankheiten abzuwehren. Aber schauen wir uns an, was diese neuen und angeblich vielversprechenden Behandlungen den Patienten bieten können. Und wie sie das Krankenversicherungssystem bedrohen können.
Eine Gentherapie für Krebszwecke ist in Frankreich noch nicht verfügbar, da sie sich in der Evaluierungsphase befindet. In den USA wurden jedoch bereits zwei Methoden für Fälle von akuter Leukämie zugelassen. Die Aussichten, die sie eröffnen, haben die Begeisterung der Food and Drug Administration (FDA) geweckt.
Am 30. August gab es den Startschuss für die Markteinführung von Kymriah durch das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis. FDA-Direktor Scott Gottlieb gab diesbezüglich folgende Erklärung ab: "Diese historische Entscheidung markiert einen neuen Meilenstein in der medizinischen Innovation mit der Fähigkeit, Patientenzellen neu zu programmieren, um tödlichen Krebs zu bekämpfen."
Einige Wochen später erteilte Yescarta dem kalifornischen Gilead-Labor ebenfalls die Erlaubnis. Der Leiter der FDA nannte diese Methode "eine bedeutende neue Stufe in der Entwicklung eines völlig neuen medizinischen Paradigmas bei der Behandlung schwerer Krankheiten".
Leidenschaft für Gentherapie
Um die Gründe für diese Begeisterung zu verstehen, muss man auf die neunziger Jahre zurückblicken. Nach den ersten Fortschritten in der Humangenetik und der Entschlüsselung des Genoms in der Medizin eröffnete sich ein neuer Horizont: die Gentherapie.
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Theoretisch ist die Idee sehr einfach. Da bestimmte Krankheiten durch genetische Mutationen verursacht werden, warum nicht direkt auf diese Anomalien eingehen? Eine korrigierte Version des defekten Gens, das "medizinische Gen", wird in den Körper eingeführt, um die betroffene biologische Funktion wiederherzustellen.
In der Praxis erwies sich der Weg jedoch als viel dorniger als erwartet. Obwohl die Gentherapieindustrie von der Regierung weitgehend unterstützt wird, sind Versuche zur Behandlung von Patienten nicht über klinische Studien hinausgegangen. Kymriah war das erste Medikament seiner Art, das in den USA zugelassen wurde. Yescarta folgte bald.
Medizinische und finanzielle Versprechen
Aber wie haben sie die Lizenz bekommen, die sie brauchten, um im Abstand von nur einem Monat auf den Markt zu kommen? Zunächst sprechen wir über eine neue Art der Gentherapie. Es verwendet Zellen aus unserem Immunsystem, T-Lymphozyten, die Krebspatienten entnommen und dann im Labor gentechnisch verändert werden. Was ist hier besonders? Hier geht es nicht darum, die DNA von Zellen zu „reparieren“, sondern zusätzliche DNA in sie einzuführen, damit sie eine Substanz produzieren, die nicht auf natürliche Weise sekretiert wird.
Diese Substanz kann in gewisser Weise als Chimäre bezeichnet werden, da sie aus der Fusion zweier Elemente entsteht, von denen eines von einer Maus und das andere von einer Person stammt. Die auf diese Weise erzeugten Lymphozyten (CAR-T für die chimäre Antigenantwort T) ermöglichen es dem Immunsystem, mit der Krankheit fertig zu werden. Mit anderen Worten, sie können Krebszellen bekämpfen.
Zweitens haben die USA diesen Techniken den Startschuss gegeben, weil sie Krebserkrankungen bekämpfen können, die gegen bestehende Behandlungen resistent sind: akute lymphoblastische Leukämie bei Kindern für Kymriah und Erwachsenen für Yescarta. Bis zu diesem Zeitpunkt haben die schwerwiegenden Nebenwirkungen der Gentherapie ihre Entwicklung behindert. In Frankreich wurde die experimentelle Therapie zur Behandlung von Kindern mit Immunschwäche abgebrochen, nachdem bei einigen Patienten Leukämie aufgetreten war. Bei unheilbaren tödlichen Krankheiten tritt das Problem der Nebenwirkungen jedoch in den Hintergrund. Darüber hinaus sind experimentelle Methoden in der Onkologie weit verbreitet, und hochtoxische Medikamente sind seit langem üblich.
Beschleunigtes Überprüfungsverfahren
Schließlich haben Kymriah und Yescarta die Prioritätsprüfung, dh die Überholspur, bestanden. Für den Fall, dass es sich um Behandlungsmethoden handelt, mit denen Sie eine gefährliche und möglicherweise tödliche Krankheit bekämpfen können, können sie auf der Grundlage vorläufiger Daten die erste Genehmigung erhalten. Solche Maßnahmen, die die finanziellen Risiken im Hinblick auf die kommerzielle Umsetzung erheblich verringern, haben erheblich zur Gewinnung von Investoren beigetragen (und sind insbesondere durch die Tatsache motiviert, dass der potenzielle Markt sehr groß ist).
Die Hauptfrage ist, ob die vorläufigen Ergebnisse in der Praxis bestätigt werden. Darüber hinaus ist es umso akuter, als mehrere ähnliche Studien mit anderen Krebsarten aufgrund des Todes von Patienten abgebrochen wurden.
Kymriah und Yescarta erleben eine Welle medizinischer und finanzieller Begeisterung. Die damit verbundenen Hoffnungen und Ängste liegen dem zugrunde, was der Soziologe Pierre-Benoît Joly "das Regime wissenschaftlicher und technologischer Versprechen" nennt. Es drängt Regierungen, Unternehmen, Patienten und Kliniken, in das Fehlen zuverlässiger und bewährter Ergebnisse zu investieren.
Eine unschätzbare Behandlung?
Die medizinischen und wissenschaftlichen Veränderungen, die durch neue Methoden hervorgerufen werden, gehen mit großen wirtschaftlichen und politischen Veränderungen einher. Die hitzigste Debatte dreht sich um folgenden Punkt: den angegebenen Behandlungspreis.
In pharmazeutischen Labors werden für Kymriah 475.000 USD pro Patient und für Yescarta 373.000 USD angegeben, ohne Berücksichtigung der Nebenwirkungen. Solche hohen Kosten werfen Zweifel an der finanziellen Fähigkeit der Gesundheitssysteme in verschiedenen Ländern auf, alle Patienten zu behandeln. Dieses Problem betrifft übrigens alle "innovativen" Krebsbehandlungen.
Die Auswirkungen auf den Haushalt sind bislang schwer abzuschätzen. In Frankreich wurde in einem im Februar dieses Jahres veröffentlichten Bericht des Rates für Wirtschaft, Soziales und Umwelt festgestellt, dass „innovative“Krebsmedikamente insgesamt zwischen 1 und 1,2 Milliarden Euro pro Jahr erfordern könnten. Um eine bessere Vorstellung von der Größenordnung zu erhalten, ist daran zu erinnern, dass derzeit insgesamt 15 Milliarden Euro für Krebs ausgegeben werden (Daten von 2014). Diese Krankheit macht insgesamt 10% der Kosten des Krankenversicherungssystems aus.
Garantiertes Ergebnis
Als Reaktion auf diese Bedenken schlägt Novartis vor, Kymriah im Rahmen eines (relativ) neuen vertraglichen Systems auf den Markt zu bringen: Pay-by-Performance. Wenn sich der Zustand des Patienten innerhalb eines Monats nicht merklich "verbessert", wird das Unternehmen die Behandlung nicht in Rechnung stellen.
Dieser Ansatz wirft eine Reihe von Fragen auf. Was genau ist unter "Verbesserung" zu verstehen? Vollständige und anhaltende Remission? Und warum sollte eine Gesundheitsbewertung nur innerhalb eines Monats durchgeführt werden? Diese Kriterien werden von einer Reihe französischer, europäischer und amerikanischer NRO in Frage gestellt, die sich für den Zugang zur Behandlung einsetzen.
Auf den ersten Blick scheint eine leistungsabhängige Vergütung ein einfaches und sogar faires Prinzip zu sein. Tatsächlich überträgt er die Preisfrage auf eine andere Sphäre, die Sphäre der Wirkung, die durch die Behandlung erzielt wird. Und seine Einschätzung ist nicht offensichtlich genug. So umfassten beispielsweise die klinischen Studien, die zum Schlüssel für Kymriahs Erfolg wurden, 63 Patienten, was keineswegs eine große Zahl ist. Darüber hinaus wurden in einem klinischen Umfeld noch keine Bewertungen des „realen Lebens“durchgeführt.
Nebenwirkungen und Behandlung
Nebenwirkungen und die Kosten für ihre Behandlung sind ein weiteres wichtiges Anliegen. Im Fall von Kymriah wurden bereits Beispiele wie die Entzündungsreaktion aufgezeigt. Vergessen Sie nicht die Therapiekosten, die einige auf 150.000 bis 200.000 US-Dollar schätzen.
Abschließend sei darauf hingewiesen, dass die wenigen weltweit existierenden Beispiele für Pay-by-Performance, einschließlich Frankreich, die an sie gestellten Erwartungen noch nicht erfüllen. So erhielt der Staat beispielsweise in Italien die finanzielle Mindestrendite.
Diese Methode der Preisregulierung passt perfekt in das oben erwähnte "Wissenschafts- und Technologieversprechen-Regime". Es hat eine eigene Wirtschaft, die in die Kosten das einbezieht, was über die Gegenwart hinausgeht und auf die Zukunft gerichtet ist. In diesem Fall besteht die Hoffnung, dass nach den ersten Erfolgen noch größere Erfolge erzielt werden. Nach der gleichen Logik soll Pay by Performance die Bürger und Behörden davon überzeugen, dass nichts verlangt wird, wenn das Versprechen nicht eingehalten wird.
Eine neue Gentherapie zur Krebsbehandlung dürfte schwerwiegende finanzielle Auswirkungen auf die Gesundheitssysteme in Frankreich und anderswo haben. Wie dem auch sei, es ist notwendig, nicht nur die Preise, sondern auch die Qualität der angebotenen Behandlung zu besprechen. Diese Überlegungen betreffen nicht nur Gesundheitsexperten und Zentralverwaltungen, sondern wirken sich direkt auf Bürger und Patienten aus.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain
