Zum ersten Mal gelang es chinesischen Wissenschaftlern, gerichtete Mutationen in Affenembryonen zu erzeugen. Diese Technologie wird helfen, Heilmittel für viele Krankheiten zu finden. Es ist auch möglich, dass Genmodifikationen in Zukunft die Geburt absolut gesunder Menschen garantieren.
Dank des Erfolgs chinesischer Wissenschaftler wird das Potenzial für eine präzise Geneditierung endlich erkannt. Kurzfristig wird dies die Erzeugung von Primaten mit menschlichen Krankheiten und die Erprobung neuer Behandlungsmethoden ermöglichen. Darüber hinaus könnte in ferner Zukunft eine genetische Veränderung menschlicher Embryonen genehmigt werden, die die Menschheit vor angeborenen Krankheiten und ungesunden Veranlagungen bewahren wird.
Wissenschaftler des Model Animal Research Center der Universität Nanjing präsentierten der wissenschaftlichen Gemeinschaft die ersten Zwillingsaffen mit einer gezielten Mutation. Früher konnten solche gerichteten Mutationen nur bei Mäusen durchgeführt werden, jetzt war dies auch bei Primaten möglich - unter Verwendung der vielversprechenden CRISPR / Cas9-Technologie, die am Massachusetts Institute of Technology entwickelt wurde. Es verwendet anpassbare RNA-Fragmente, um das Schneiden von DNA zu steuern und das gewünschte modifizierte Fragment in das Genom einzufügen.
Transgene Mäuse werden seit langem als Modelle für die Untersuchung menschlicher Krankheiten verwendet. Es ist ein praktischer Modellorganismus: Mäuse vermehren sich schnell und die gewünschten seltenen Mutationen können unter Verwendung einer ziemlich einfachen homologen Rekombinationsmethode erhalten werden. Die geringe Rate homologer Rekombination macht es jedoch für Affen ungeeignet, die sich langsam vermehren.
Es wurden Versuche unternommen, Primaten mit programmierten Viren genetisch zu modifizieren, die Mutationen sehr effizient erzeugen, jedoch an unvorhersehbaren Orten und in unkontrollierten Zahlen. Die CRISPR / Cas9-Technologie überwindet diese Probleme jedoch.
In Experimenten an Affen konnten Wissenschaftler drei Zielgene mit einer Erfolgsrate von 10-25% modifizieren. Die Wissenschaftler ersetzten dann drei Zielgene in mehr als 180 Embryonen. Danach wurden den Affen 83 gentechnisch veränderte Embryonen implantiert, und einer von 10 schwangeren Affen hat bereits Zwillinge mit Mutationen zweier Gene zur Welt gebracht: Ppar-γ (reguliert den Stoffwechsel) und RAG1 (am Immunsystem beteiligt).
Die kombinierten Mutationen in PPAR-γ und RAG1 sind kein krankheitsspezifisches Syndrom, obwohl jedes dieser Gene mit verschiedenen Krankheiten assoziiert ist. Bisher haben Wissenschaftler den Zustand der Affen noch nicht vollständig analysiert und müssen feststellen, ob die Mutation in allen tierischen Zellen aufgetreten ist.
Wissenschaftler arbeiten derzeit daran, die Effizienz der genetischen Veränderung von Affen zu verbessern, da der derzeitige mühsame Prozess einen minimalen Prozentsatz des Erfolgs ergibt. Außerdem untersuchen Wissenschaftler alte Versuche, Affen Krankheiten wie Autismus und Immunschwäche beim Menschen zu vermitteln. Chinesische Forscher werden versuchen, diese Experimente mit der vielversprechenderen CRISPR / Cas9-Technologie zu replizieren. Wenn dies gelingt, gibt es neue Möglichkeiten, eine Vielzahl menschlicher Krankheiten zu untersuchen und zu behandeln.
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