Tausende von vererbten Krankheiten wie das Huntington-Syndrom oder Mukoviszidose können sich aufgrund einer neuen Entdeckung in der Genetik möglicherweise nicht entwickeln.
Die letzte Woche vorgestellte Errungenschaft besteht darin, dass Wissenschaftler nachweisen konnten, dass es möglich ist, defekte Gene im menschlichen Embryo zu bearbeiten.
Mithilfe des Programms CRISPR-Cas9, das einem Befehl zum Suchen und Ersetzen in einem Texteditor ähnelt, konnten die Wissenschaftler die DNA in Embryonen ändern, um eine zukünftige Herzinsuffizienz zu verhindern.
Tödliche Herzkrankheit
Die Forscher konzentrierten sich auf die hypertrophe Kardiomyopathie (HCM), eine Herzerkrankung, von der einer von fünfhundert Menschen betroffen ist und die zum plötzlichen Tod führen kann. Laut Wissenschaftlern ist dies nur eine von 10.000 bekannten erblichen Pathologien, die durch ein Gen verursacht werden. Möglicherweise können viele von ihnen nicht durch Bearbeiten der entsprechenden Gene in Embryonen entwickelt werden.
"Diese Studie bietet einen neuen Einblick in eine Methode, die bei der Behandlung von Tausenden von genetischen Erbkrankheiten eingesetzt werden kann, von denen Millionen Menschen auf der ganzen Welt betroffen sind", sagte der Hauptautor der Methode, Dr. Shukhrat Mitalipov von der Oregon University of Health and Science (USA).
„Jede nachfolgende Generation wird von der Krankheit geheilt, weil das Gen, das sie verursacht, aus der Familienlinie entfernt wird. Mit dieser Technik ist es möglich, die Belastung durch Erbkrankheiten für eine einzelne Familie und letztendlich für die gesamte Menschheit zu verringern “, fügte der Wissenschaftler hinzu.
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Monogene Krankheiten
Monogene Erkrankungen umfassen Hämophilie, Gaucher-Krankheit und Muskeldystrophie. Wie bei vielen anderen Erbkrankheiten können sie bei einem DNA-Test nachgewiesen werden.
An der in der Zeitschrift Nature veröffentlichten Studie nahmen auch Wissenschaftler des Salka Institute (Kalifornien) und der Seoul National University teil. Wissenschaftler, die nicht an der Studie beteiligt waren, begrüßten die Entdeckung als Wendepunkt in der Gentechnik.
"Dies scheint ein Durchbruch bei der Bearbeitung von Genen zu sein", sagte Professor Daniel Brison von der University of Manchester (UK).
"Diese bemerkenswerte Studie zeigt, wie schnell sich das Gebiet der Geneditierung geändert hat, seit CRISPR-cas9 als Durchbruch 2015 ausgewählt wurde", fügte Professor Peter Browde vom King's College London hinzu.
Drei frühere Versuche, das CRISPR-System zur Herstellung genetisch veränderter menschlicher Embryonen zu verwenden, wurden in China durchgeführt, jedoch mit zweifelhaften Ergebnissen. Dies ist die erste Studie, die sichere und effektive Ergebnisse liefert.
Dmitry Utochkin
