CRISPR, die Technologie zur Bearbeitung des Genoms, die die biomedizinische Wissenschaft buchstäblich im Sturm erobert hat, steht kurz vor dem Test am Menschen. Am 21. Juni 2016 genehmigte ein beratender Ausschuss der US National Institutes of Health (NIH) einen Vorschlag zur Verwendung des CRISPR / Cas9-Systems zur Verbesserung der Krebsbehandlung durch Einbeziehung von Patienten-T-Lymphozyten in die Forschung.
Bevor klinische Studien beginnen können, müssen Wissenschaftler jedoch auch die Genehmigung der US-amerikanischen Food and Drug Administration und der medizinischen Zentren einholen, in denen die Forschung durchgeführt wird.
Das Wesentliche der von Wissenschaftlern der University of Pennsylvania vorgeschlagenen "modifizierten" Behandlung besteht darin, dass sie die Zellen des Patienten extrahieren und dann mithilfe der CRISPR-Technologie genetisch "bearbeiten". Danach werden die veränderten T-Lymphozyten wieder in den menschlichen Körper eingeführt, wo die Zellen den Tumor angreifen können. Manipulationen können dem Körper somit helfen, die Krankheit selbst zu überwinden.
"Zelluläre Krebstherapie ist eine vielversprechende Behandlung, aber die meisten Menschen, die diese Behandlung erhalten haben, haben einen Rückfall erlitten", sagt Edward Stadtmauer, Arzt an der University of Pennsylvania. "Gen-Editing kann eine solche Therapie verbessern und einige Schwachstellen im körpereigenen Immunsystem beseitigen."
Die erste Studie am Menschen wird nicht in großem Maßstab durchgeführt. Sie soll lediglich testen, ob die CRISPR-Technologie für den Einsatz beim Menschen sicher ist. Die Forscher erhalten 250 Millionen US-Dollar von der Immunotherapy Foundation, die im April letzten Jahres von Facebook-Präsident Sean Parker ins Leben gerufen wurde.
Mitarbeiter der University of Pennsylvania werden modifizierte (bearbeitete) Zellen herstellen und Freiwillige für die Behandlung rekrutieren (zusammen mit Zentren in Kalifornien und Texas).
Woraus wird das Experiment bestehen? Die Forscher werden T-Zellen von Patienten mit Melanom, Sarkom oder Myelom extrahieren und sie mithilfe der CRISPR-Technologie bearbeiten.
Eine Änderung wird das Gen hinzufügen, das benötigt wird, um ein Protein herzustellen, das zum Nachweis von Krebszellen entwickelt wurde, und T-Zellen zu trainieren, um auf sie abzuzielen.
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Die zweite Änderung extrahiert ein natürliches T-Lymphozyten-Protein, das diesen Prozess stören kann.
Die letzte Änderung ist defensiv: Wissenschaftler werden ein Gen entfernen, das für die Produktion eines Proteins verantwortlich ist, das Krebszellen darüber informiert, dass T-Lymphozyten Immunzellen sind. Auf diese Weise verhindern die Forscher, dass Krebszellen T-Lymphozyten "abschalten".
Nach allen Eingriffen führen die Wissenschaftler die veränderten Zellen wieder in den Körper des Patienten ein.
"Der CRISPR-Hype des letzten Jahres hat genau dies vorweggenommen", sagte Dean Anthony Lee, Immunologe am Andreson Cancer Center in den USA (RAC) und Mitglied des NIH-Beratungsausschusses für rekombinante DNA, der den Vorschlag prüfte.
Die CRISPR-Technologie werde die Gentechnik vereinfachen und es den darauf basierenden Behandlungen ermöglichen, schneller voranzukommen.
„Dies ist ein wichtiger neuer Ansatz. Wir werden viel aus dieser Herausforderung lernen. Und ich hoffe, dass dies die Grundlage für neue Therapien bildet “, sagt der Onkologe Michael Atkins von der Georgetown University, eines von drei RAC-Mitgliedern, die den Vorschlag ebenfalls geprüft haben.
Beachten Sie, dass andere Wissenschaftler nicht zurückgelassen werden. Zum Beispiel sagt Editas Biotechnologies, dass CRISPR in klinischen Studien zur Behandlung einer seltenen Form von Blindheit eingesetzt werden soll. Diese Studie ist für 2017 geplant.
